基因疗法新突破

《科学：转化医学》 2016.06.08

基因疗法为治疗遗传病提供希望，但是它的效率经常太低而没有治疗价值。在一项新的研究中，来自美国俄勒冈健康与科学大学、斯坦福大学医学院和贝勒医学院的研究人员证实经基因修饰后对一种有毒药物产生抵抗力的肝细胞能够在活的小鼠体内选择性增殖，从而高达1000倍地增加转基因表达。这种新方法也可能用于骨髓、肠道、皮肤或肾脏组织中。